Различные варианты лечения талассемии

Талассемия - это наследственное заболевание крови, из-за которого организм не может вырабатывать гемоглобин (Hb). В результате у них разовьется анемия. Часто возникает вопрос, можно ли вылечить это заболевание? Если возможно, каковы варианты лечения или лекарств для больных талассемией?

Можно ли вылечить талассемию?

Причина талассемии - генетическая мутация в организме. Это означает, что кто-то, родившийся в семье, несущей этот мутировавший ген, подвергается большему риску развития талассемии. Итак, поскольку это наследственное заболевание, можно ли вылечить талассемию?

Ответ, конечно, можно. Просто варианты очень ограничены и сопряжены с большим риском. До сих пор единственным методом лечения талассемии была трансплантация костного мозга.

К сожалению, найти подходящего донора костного мозга непросто. Дополнительно процедуры трансплантации костного мозга (BMT / Пересадка костного мозга) по-прежнему считается очень рискованным.

По данным Национального веб-сайта по болезням сердца, легких и крови, эксперты все еще ищут другие средства, которые могли бы лечить и вылечить талассемию. Например, возможно, что в будущем появится технология, способная встраивать ген нормального гемоглобина в стволовые клетки костного мозга.

Таким образом, ожидается, что организм больного талассемией будет способен производить здоровые эритроциты и гемоглобин.

Исследователи также изучают способы стимулировать способность человека вырабатывать гемоглобин плода после рождения. Этот тип гемоглобина встречается у плодов и новорожденных.

После рождения организм переключается на выработку взрослого гемоглобина. Повышение уровня гемоглобина плода может компенсировать недостаток гемоглобина здорового взрослого человека.

Какие существуют методы лечения талассемии?

Лечение зависит от типа талассемии и степени тяжести каждого пациента.

Люди с малой талассемией, альфа или бета, обычно проявляют только легкие симптомы талассемии или даже не проявляют никаких симптомов. Людям с этим заболеванием может потребоваться незначительное лечение или вообще его не нужно.

В случаях тяжелой и легкой талассемии врачи рекомендуют три вида стандартного лечения, а именно переливание крови, хелатирование железа (железохелатная терапия) и добавки с фолиевой кислотой. Другие виды лечения, которые были разработаны или находятся в процессе тестирования, используются реже.

Варианты лечения талассемии

Ниже приведены некоторые варианты лечения, которые могут быть предприняты больными талассемией:

1. Переливание крови

Переливание эритроцитов является основным методом лечения людей с умеренной или тяжелой талассемией. Это лечение может увеличить количество здоровых эритроцитов с нормальным гемоглобином.

Во время переливания крови игла используется для внутривенного введения (IV) в один из кровеносных сосудов, пока здоровая кровь не попадет в организм. Эта процедура обычно занимает 1-4 часа.

Эритроциты существуют всего около 120 дней. Поэтому вам может потребоваться повторное переливание, чтобы поддерживать нормальный запас эритроцитов.

Людям с гемоглобином H или промежуточной бета-талассемией может потребоваться переливание крови при определенных условиях, например, когда у вас есть инфекция или другое заболевание, или когда у вас тяжелая анемия, вызывающая утомляемость.

Людям с большой бета-талассемией (анемией Кули) могут потребоваться регулярные переливания крови (каждые 2-4 недели). Это переливание поможет вам поддерживать нормальный уровень гемоглобина и эритроцитов.

Переливание крови может помочь вам почувствовать себя лучше, получить удовольствие от повседневных дел и жить нормальной жизнью. Хотя это лечение очень полезно для психической безопасности, оно дорогое и сопряжено с риском передачи инфекций и вирусов (например, гепатита). Даже в этом случае риск передачи инфекций и вирусов в Соединенных Штатах очень низок, поскольку они прошли строгий скрининг крови.

2. Железохелатная терапия

Гемоглобин в красных кровяных тельцах - это белок, богатый железом. При регулярных переливаниях железо в крови накапливается в определенных органах, таких как печень, сердце и другие органы. Это состояние называется перегрузкой железа или железная перегрузка .

Чтобы предотвратить это повреждение, врачи используют терапию хелатированием железа, чтобы удалить излишки железа из организма. Двумя основными препаратами, применяемыми в железохелатирующей терапии талассемии, являются:

• Дефероксамин - это жидкое лекарство от талассемии, которое вводится медленно под кожу, обычно через небольшую переносную помпу, которая используется на ночь. Лечение талассемии занимает много времени и немного болезненно. Побочные эффекты этого препарата у людей с талассемией - проблемы со зрением и слухом.
• Деферасирокс - это таблетка, которую принимают один раз в день. Побочные эффекты этого лекарства от талассемии - головная боль, тошнота (дискомфорт в желудке), рвота, диарея, боль в суставах и усталость.

3. Добавки фолиевой кислоты

Фолиевая кислота - это тип витамина B, который играет роль в образовании здоровых эритроцитов. Врачи рекомендуют добавки фолиевой кислоты в дополнение к лекарствам для переливания крови и / или терапии хелатированием железа.

4. Пересадка крови и костного мозга.

Это лекарство от талассемии фактически разработано и сейчас проходит стадию тестирования. Однако для самой Индонезии трансплантация костного мозга, также известная как BMT (пересадка костного мозга) делается реже.

Трансплантация стволовых клеток крови и костного мозга проводится для замены поврежденных стволовых клеток на здоровые от донора. Стволовые клетки (стволовые клетки) - это клетки костного мозга, которые играют роль в производстве эритроцитов и других типов клеток крови.

Трансплантация стволовых клеток - единственное лечение, которое может вылечить талассемию. Однако лишь несколько пациентов с тяжелой формой талассемии смогли найти подходящего донора.

Текущее лечение позволяет пациентам с умеренной и тяжелой талассемией жить дольше. Однако им приходится иметь дело с осложнениями талассемии, которые могут возникать время от времени.

Важной частью лечения талассемии является лечение ее осложнений. Осложненное лечение может потребоваться для лечения проблем с сердцем или заболеваний печени, инфекций, остеопороза и других проблем со здоровьем.